小编导读：骨髓异常增生综合症是一组起源于造血干细胞的血液疾患，其主要临床特点是骨髓2-3系呈病态造血，外周血细胞减少，并由向急性粒细胞白血病转化的倾向。……

骨髓异常增生综合症是一组起源于造血干细胞的血液疾患，其主要临床特点是骨髓2-3系呈病态造血，外周血细胞减少，并由向急性粒细胞白血病转化的倾向。

骨髓异常增生综合症，作为一个病名及其分类是从1982年由FAB协作倡导应用并推广开来的。但有关这组疾病的描述，至少有50年历史。1963年Rheingold等发现一类不同寻常的急性白血病，其特点是临床过程延长，而骨髓中原始细胞比例减低，其称为“冒烟性急性白血病”。

本病发病机理尚不清楚，但骨髓异常增生综合症和急性粒细胞白血病可继发于化疗药物或放射线。环境中某些潜在的致白血病物质也可能是本病的一个重要病因。这些物质通过限制干细胞储备，抑制克隆生长，诱导细胞癌基因突变，从而提高宿主对恶性改变的敏感性，并与宿主的其它因素如年龄等相作用，影响疾病的状态。

据相关研究表明，骨髓异常增生综合症主要表现在对细胞因子刺激的低敏感性。在体外，过饱和浓度的造血生长因子和某些药物能够恢复造血干细胞生长，为临床应用提供了新的途径。的确，重组造血因子进入临床应用为缓解MDS患者的细胞减少状态展示了诱人的前景。

对于高度可能转化为急性白血病的患者，以及已经转化为白血病的患者，诱导化疗也有可能导致血液学上的缓解。对于RAEB-T患者，以往低比例的诱导化疗失败将会有所减少。认识到特殊生物学表型的存在，如多药物耐药性(MDR),是治疗失败的重要因素。