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血友病治疗新突破
2015-12-24阅读:9049 学员编辑 收藏

小编导读:血友病(hemophilia)是一组遗传性出血性疾病,因先天性凝血因子缺乏而导致的严重凝血功能障碍。其中包括血友病甲(因子Ⅷ、AHG缺乏),血友病乙(因子Ⅸ缺乏、PTC缺乏)及血友病丙(因子Ⅺ、PTA缺乏)。……

套筒大小的植入物能使天竺鼠和猴子产生治疗血友病的一种蛋白质。动物们不会出现出血障碍,因此研究没有直接对植入物能否逆转血友病进行测试。

但是血样分析显示,植入物使一种动物身上的自然的蛋白质转变成一定数量的有用的活性形态,称作Factor VIIa,它目前已在治疗血友病中使用。

研究人员为马里兰州Uniformed Services大学医学院的Harvey Pollard博士和他的同事。血友病是由于缺少一种促血凝蛋白质(即Factor VIII)造成的。医生可以向患者输入这种蛋白质进行治疗。

但是有15%的患者产生抗体,阻止输入体内蛋白质的活性。这些患者可以改为输入Factor VIIa,但这种药价格昂贵,而且蛋白质会迅速分解。植入物可以避免上述两种情况,并且不会使身体产生抗体。

植入物是一种含有能够把Factor VII转化成Factor VII物质的多孔室。研究人员在猴子的腹部放入三个植入物,结果在植入物被取出进行观察前一个月,猴子体内产生了Factor VIIa。

科学家希望在一至二年的时间里进行人体试验。

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