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摘要：尽管重度溃疡性或克隆氏结肠炎患者口服他克莫司（tacrolimus）进行诱导治疗有效，但只有不到一半的患者能够获得长期缓解。（J Pediatr 2000;137:794-799）

波士顿儿童医院的Athos Bousvaros医生及其同事选取14例重度溃疡性结肠炎、中度结肠炎或克隆氏病患者（这些患者使用激素治疗无效）作为研究对象，进行了一项关于他克莫司的开放性、多中心试验。

研究人员称，对常规治疗无应答的患者按0.1 mg/kg每日给予两次他克莫司。“经调整血药浓度可达到10至15 ng/mL。”

研究人员将应答定义为临床症状（腹痛、腹泻、直肠出血）改善和停止输液。治疗14天时有应答的患者继续服用该药物。另外，“在他克莫司治疗4至6周后，加用6-巯基嘌呤（6-mercaptopurine）或硫唑嘌呤（azathioprine）作为激素替代药物进行治疗。”

结果发现，在完成实验的13例患者中，9人（69%）出现完全应答并出院。而且他克莫司具有良好的耐受性，其不良反应轻微，主要为头痛、手部震颤、肌痛、高血压和高血糖。

然而，研究人员指出，初期对他克莫司的应答并不预示存在良好的长期预后。“随访1年后，仅有5例（38%）患者接受维持治疗，另4例患者进行了结肠切除术。”

Bousvaros医生认为，“他克莫司和环孢素（cyclosporine）治疗方案的长期缓解率都令人失望，外科治疗仍然是对结肠切除术有心理准备的溃疡性结肠炎患者的最佳治疗方案。但是，对于其他患者（尤其是克隆氏病患者），他克莫司是应用6-巯基嘌呤维持治疗前有效的诱导药物。”