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中医学认为白血病的发病多在内在虚损、阴阳失和、脏腑虚弱的基础上温热毒邪等乘虚而人所致。

1．精气内虚是本病发生的内因，与肝脾肾关系密切。情志不畅，肝气郁结，气血失和，阴阳失调。长期偏食而致脾虚，气血生化无源，在儿童患者中较为明显。劳倦、早婚、多次妊娠、房室不节等致肾精亏虚，则骨髓化源不足。在以上肝脾肾功能失调与精血虚损的基础上，若复加外邪则发病。

2．温热毒邪本病尤其是急性白血病具有起病急，发展迅速，病情险恶，易于复发及预后不良等特点，故温热毒邪是本病发生的重要外因。温热毒邪包括病毒、电离辐射、某些化学物质（如苯、烷化剂、某些细胞毒药物等）等。因温热毒邪乘虚而入，伤及气分，则出现大热、大汗、脉洪大之症，若正不胜邪，进而伤及营阴，人体伤血则有多种临床表现。温热毒邪，迫血妄行，则出现多种出血证候，如鼻衄、紫斑等；温热毒邪，灼血为瘀，而出现皮肤紫斑，舌质红绛甚或紫暗等。瘀血一旦形成，①可使血不循经而加重出血；②可使气血运行滞涩，不通则痛则出现骨关节胀痛、压痛，气滞血瘀还可表现为腹中积块（肝脾肿大而坚硬）；③瘀血不去则新血不生，加之出血则血去气伤，日久则出现血虚，表现为心悸、气短、乏力、贫血等症。温热毒邪，炼液为痰，痰瘀互结，而出现两胁症积、颈部痰核等症。

素有气虚加之反复出血，气血亏虚，可使气不摄血、出血症状突出，血去气伤反过来又加重气虚症状，从而形成恶性循环。

总之，白血病是由于精气内虚，温热毒邪入侵而人体伤血而成的病证。其病位在血及骨髓，因肝主藏血，脾主生血，肾主骨生髓，故与肝脾肾关系密切。常常是因虚而得病，因虚而致实。其虚因温热毒邪易伤津耗气而以气阴两虚、肝肾阴虚多见，久病则以气血亏虚为主；其实不外热毒、血瘀、痰浊为患。急性期有虚有实，但以标实为主，缓解期虽有毒邪内伏，但以虚为主。临床上多虚实互见，病机演变复杂多样，如急性期热毒不解，可内传心包而出现神昏谵语的症状；热毒炽盛，引动肝风而出现颈强、抽搐之症；晚期则由于邪伤正气，正气日衰，而出现脾肾阳虚、气血两虚之证。